Un equipo internacional ha demostrado por primera vez la eficacia de la tecnología de activación génica CRISPRa para tratar enfermedades cardíacas de origen genético en modelos vivos. La colaboración, liderada por el Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y el Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid, junto a la Universidad de California en San Diego, ha logrado restaurar la función de un gen fundamental en enfermedades que provocan arritmias graves y riesgo de muerte súbita, señaló EFE.
Publicado en European Heart Journal, este estudio abre una puerta crucial para desarrollar terapias dirigidas a mutaciones genéticas que hasta ahora permanecían incurables con la terapia génica tradicional debido al tamaño de los genes afectados, como es el caso del gen Filamina C (FLNC). El equipo creó un modelo animal con la mutación que reproduce las alteraciones eléctricas cardíacas y, tras aplicar un tratamiento basado en CRISPRa, normalizaron la función génica y redujeron la vulnerabilidad a arritmias.
Este avance no solo representa un progreso científico significativo, sino que también aporta una alternativa terapéutica con potencial para disminuir la dependencia de tratamientos paliativos y dispositivos médicos invasivos.
